La sclerosi multipla è una patologia neurologica che oggi si affronta a viso aperto, senza complessi. L’andamento può rivelarsi invalidante, ma grazie ai progressi della ricerca finalmente è possibile attingere a una vasta gamma di esperienze e di principi attivi dai diversi meccanismi di azione, con modalità di somministrazione alla portata di tutti. In questo senso c’è una buona notizia sulla Gazzetta Ufficiale. Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha dato via libera alla rimborsabilità di siponimod, prima terapia orale indicata per la sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con segni di attività. Questo traguardo fa il paio con la decisione da parte di Ema, ente regolatorio europeo dei medicinali, di dare semaforo verde a un’altra terapia per la sclerosi multipla: ofatumumab, per adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR).
"I bisogni insoddisfatti riguardano la presa in carico,le difficoltà nell’accesso a terapie, riabilitazione e ausili – ha commentato Francesco Vacca, presidente nazionale AISM Onlus – ma anche le mancate risposte a bisogni di natura sociosanitaria e sociale, quali il lavoro, i trasporti, la partecipazione sociale.
La disponibilità di nuove terapie specifiche per le diverse forme di malattia, che si inquadrano nello scenario delle opzioni già esistenti, ha quindi il potenziale di ridurre un notevole carico fisico, emotivo e finanziario, andando a migliorare in termini di aspettative la qualità di vita delle persone in trattamento".
La sclerosi multipla colpisce il sistema nervoso centrale e può causare l’interruzione dei segnali tra il cervello, il midollo spinale e i nervi ottici, portando a una vasta gamma di sintomi. Secondo studi dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (in particolare il Barometro della SM), in Italia oltre 126mila persone sono costrette a convivere con il decorso cronico altalenante della patologia. Per questo l’obiettivo è intraprendere un percorso efficace, pratico e sicuro, per rallentare la progressione e ridurre la disabilità, al fine di migliorare la propria qualità di vita. Non solo, il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione della disabilità ad essa associata rappresentano anche uno sgravio del peso socio-economico della malattia, quantificabile mediamente in 45mila euro annui. che possono raggiungere la cifra di 84mila euro in caso di sclerosi multipla allo stadio avanzato.
"Le approvazioni a livello italiano di siponimod e a livello europeo di ofatumumab rappresentano un ulteriore passo in avanti verso il miglioramento sia nelle cure che nella qualità di vita delle persone con sclerosi multipla", commenta Gioacchino Tedeschi, presidente della Società Italiana di Neurologia (SIN). "Abbiamo di fronte due trattamenti innovativi che arricchiranno in maniera significativa l’armamentario terapeutico, aiutando a ritardare la progressione della disabilità, con effetti positivi nel lungo termine sia sull’autonomia del paziente, sia per quanto riguarda i costi sanitari legati alla malattia".
"Si conferma così il nostro impegno nello sviluppo di terapie in grado di rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte", dichiara Gaia Panina, Novartis Italia. "Riusciamo così a migliorare la quotidianità dei pazienti, innovare e investire in nuove soluzioni, non solo farmacologiche".
Siponimod è un modulatore dei recettori della sfingosina-1-fosfato che si lega in modo selettivo ai recettori di S1P1 e S1P5, un trattamento orale per ritardare la progressione della disabilità e ottenere benefici cognitivi. Ofatumumab è una terapia mirata, efficace e autosomministrata, rivolta contro i linfociti B, che ha dimostrato livelli di efficacia superiori e un profilo di sicurezza simile a uno dei trattamenti di prima linea per la SM.
Alessandro Malpelo