I ricercatori Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università guidato dalla professoressa Anna Kajaste Rudnitski
Pavia – Nuove prospettive per rendere la terapia genica delle malattie cerebrali più sicura ed efficace. In uno studio del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università di Pavia pubblicato su Nature Communications si trovano le soluzioni per la prevenzione delle reazioni avverse a carico delle cellule del sistema nervoso.
La terapia genica, che prevede l’introduzione di geni sani nell’organismo per curare le malattie, si sta dimostrando molto promettente per il trattamento di disturbi del cervello come il Parkinson e l’Alzheimer oppure la Sla, l’atrofia muscolare spinale, l’adrenoleucodistrofia legata all’X e la malattia di Huntington. Per somministrare queste terapie, gli scienziati utilizzano virus modificati o altri strumenti per trasportare il materiale genetico nell’organismo attraverso il flusso sanguigno o direttamente in aree specifiche.
Ma alcuni trattamenti non funzionano come sperato o causano effetti collaterali gravi. La professoressa Anna Kajaste-Rudnitski del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie di Unipv con la sua squadra di ricercatori si è occupata di come le difese naturali dell’organismo, soprattutto nelle singole cellule, potrebbero interferire con la terapia genica. Il gruppo di ricerca in passato ha scoperto che le cellule possono rilevare gli strumenti virali utilizzati per la somministrazione dei geni e rispondere bloccando il trattamento o causando effetti dannosi.
Questi studi, focalizzati principalmente su sangue e sistema immunitario, hanno contribuito a sviluppare nuovi modi per aggirare le difese e rendere le terapie geniche più efficaci. Tuttavia finora non era chiaro come queste risposte immunitarie funzionassero nel cervello. Nel nuovo studio pubblicato, il team ha scoperto che i virus comunemente utilizzati nella terapia genica possono innescare reazioni immunitarie dannose nelle cellule cerebrali umane coltivate e identificato farmaci in grado di ridurre questa risposta dannosa.
“Questa scoperta – si legge in una nota dell’Università – potrebbe portare a terapie geniche più sicure per le malattie cerebrali. Nel complesso la ricerca apre le porte a trattamenti più efficaci e sicuri migliorando potenzialmente la vita di molte persone affette da disturbi neurologici”.